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中大新发现 可望治小脑萎缩症
发佈日期 : 2019-03-01

陈浩然教授(中)与管进教授(右一)和敖志祺教授参

【本报港闻部报道】中文大学生命科学学院教授陈浩然及其研究小组,发现了一种名为Anti-polyQ Aggregation for Machado-Joseph-Associated Neurodegeneration(AQAMAN)的小分子化合物,能有效解离有毒蛋白质聚集体,抑制神经退化。AQAMAN可望被开发成药物,用作治疗马查多–约瑟夫病(Machado-Joseph Disease,一种最常见的嵴髓小脑性共济失调,简称小脑萎缩症或SCAs)及其他多聚谷氨酰胺(polyQ)疾病,为患有这类罕见疾病的病人带来新希望。


研究成果最近获《生物化学期刊》作为封面文章。自1999年,陈教授一直研究polyQ疾病(一组罕见的神经系统疾病,包括SCAs),并开发针对这些疾病的治疗干预措施。SCAs令病人小脑中的神经细胞逐渐死亡,以致手脚肌肉失去控制、步态不稳、言语不清等。一般而言,polyQ疾病患者将逐渐丧失精细运动功能,难以保持平衡或协调日常运动。迄今为止,polyQ疾病仍然无法治癒。


化合物抑制神经退化


陈教授于2016年与中大生命科学学院敖志祺教授合作,致力开发一种新型多肽抑制剂,用于抵抗polyQ疾病的CAG RNA毒性。敖教授是一位结构生物学家和资深的药物研发专家。团队最近发现了一种由21个氨基酸组成的多肽分子,作为用于神经退化性疾病的改良型多肽抑制剂,并命名为BIND。这种抑制剂能针对polyQ疾病和C9orf72-相关的肌萎缩性嵴髓侧索硬化症(又名渐冻人症)/额颞叶型失智症(C9ALS/FTD)的RNA毒性。

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