香港黏多醣症暨罕有遗传病互助小组源于1998年是一个由病友及家属组成的互助及自助小组,目的是为患上黏多醣症及罕有遗传病的病友及家人互相支持和鼓励。协会于2005年3月23日註册成为香港慈善团体。
黏多醣症(全名为黏多糖贮积症,简称MPS)是一种罕有先天性新陈代谢异常的疾病,属于积聚病。正常情况下,人体产生酵素来分解我们细胞所需物质。黏多醣症的成因是身体缺乏能分解黏多醣的酵素,令黏多醣不断累积,影响细胞的正常功能,破坏身体多个器官,包括心脏,骨骼,关节,唿吸道系统,神经系统。
廿年前,该病没有药物可治疗,病友感到绝望无助,直至2003年,露出曙光,医治黏多醣症第一型的药物成功研发,但每年药费高达数百万元,一般人难以担。后来政府把治疗黏多醣症一 型、二型、六型等罕有遗传病的药物纳入药物名册内才可以减轻病人负担。
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