陈浩然教授（中）与管进教授（右一）和敖志祺教授参

【本报港闻部报道】中文大学生命科学学院教授陈浩然及其研究小组，发现了一种名为Anti-polyQ Aggregation for Machado-Joseph-Associated Neurodegeneration（AQAMAN）的小分子化合物，能有效解离有毒蛋白质聚集体，抑制神经退化。AQAMAN可望被开发成药物，用作治疗马查多–约瑟夫病（Machado-Joseph Disease，一种最常见的嵴髓小脑性共济失调，简称小脑萎缩症或SCAs）及其他多聚谷氨酰胺（polyQ）疾病，为患有这类罕见疾病的病人带来新希望。

研究成果最近获《生物化学期刊》作为封面文章。自1999年，陈教授一直研究polyQ疾病（一组罕见的神经系统疾病，包括SCAs），并开发针对这些疾病的治疗干预措施。SCAs令病人小脑中的神经细胞逐渐死亡，以致手脚肌肉失去控制、步态不稳、言语不清等。一般而言，polyQ疾病患者将逐渐丧失精细运动功能，难以保持平衡或协调日常运动。迄今为止，polyQ疾病仍然无法治癒。

化合物抑制神经退化

陈教授于2016年与中大生命科学学院敖志祺教授合作，致力开发一种新型多肽抑制剂，用于抵抗polyQ疾病的CAG RNA毒性。敖教授是一位结构生物学家和资深的药物研发专家。团队最近发现了一种由21个氨基酸组成的多肽分子，作为用于神经退化性疾病的改良型多肽抑制剂，并命名为BIND。这种抑制剂能针对polyQ疾病和C9orf72-相关的肌萎缩性嵴髓侧索硬化症（又名渐冻人症）/额颞叶型失智症（C9ALS/FTD）的RNA毒性。