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中大新發現 可望治小腦萎縮症
發佈日期 : 2019-03-01

陳浩然教授(中)與管進教授(右一)和敖志祺教授參

【本報港聞部報道】中文大學生命科學學院教授陳浩然及其研究小組,發現了一種名為Anti-polyQ Aggregation for Machado-Joseph-Associated Neurodegeneration(AQAMAN)的小分子化合物,能有效解離有毒蛋白質聚集體,抑制神經退化。AQAMAN可望被開發成藥物,用作治療馬查多–約瑟夫病(Machado-Joseph Disease,一種最常見的脊髓小腦性共濟失調,簡稱小腦萎縮症或SCAs)及其他多聚谷氨酰胺(polyQ)疾病,為患有這類罕見疾病的病人帶來新希望。


研究成果最近獲《生物化學期刊》作為封面文章。自1999年,陳教授一直研究polyQ疾病(一組罕見的神經系統疾病,包括SCAs),並開發針對這些疾病的治療干預措施。SCAs令病人小腦中的神經細胞逐漸死亡,以致手腳肌肉失去控制、步態不穩、言語不清等。一般而言,polyQ疾病患者將逐漸喪失精細運動功能,難以保持平衡或協調日常運動。迄今為止,polyQ疾病仍然無法治癒。


化合物抑制神經退化


陳教授於2016年與中大生命科學學院敖志祺教授合作,致力開發一種新型多肽抑制劑,用於抵抗polyQ疾病的CAG RNA毒性。敖教授是一位結構生物學家和資深的藥物研發專家。團隊最近發現了一種由21個氨基酸組成的多肽分子,作為用於神經退化性疾病的改良型多肽抑制劑,並命名為BIND。這種抑制劑能針對polyQ疾病和C9orf72-相關的肌萎缩性脊髓側索硬化症(又名漸凍人症)/額顳葉型失智症(C9ALS/FTD)的RNA毒性。

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