陳浩然教授（中）與管進教授（右一）和敖志祺教授參

【本報港聞部報道】中文大學生命科學學院教授陳浩然及其研究小組，發現了一種名為Anti-polyQ Aggregation for Machado-Joseph-Associated Neurodegeneration（AQAMAN）的小分子化合物，能有效解離有毒蛋白質聚集體，抑制神經退化。AQAMAN可望被開發成藥物，用作治療馬查多–約瑟夫病（Machado-Joseph Disease，一種最常見的脊髓小腦性共濟失調，簡稱小腦萎縮症或SCAs）及其他多聚谷氨酰胺（polyQ）疾病，為患有這類罕見疾病的病人帶來新希望。

研究成果最近獲《生物化學期刊》作為封面文章。自1999年，陳教授一直研究polyQ疾病（一組罕見的神經系統疾病，包括SCAs），並開發針對這些疾病的治療干預措施。SCAs令病人小腦中的神經細胞逐漸死亡，以致手腳肌肉失去控制、步態不穩、言語不清等。一般而言，polyQ疾病患者將逐漸喪失精細運動功能，難以保持平衡或協調日常運動。迄今為止，polyQ疾病仍然無法治癒。

化合物抑制神經退化

陳教授於2016年與中大生命科學學院敖志祺教授合作，致力開發一種新型多肽抑制劑，用於抵抗polyQ疾病的CAG RNA毒性。敖教授是一位結構生物學家和資深的藥物研發專家。團隊最近發現了一種由21個氨基酸組成的多肽分子，作為用於神經退化性疾病的改良型多肽抑制劑，並命名為BIND。這種抑制劑能針對polyQ疾病和C9orf72-相關的肌萎缩性脊髓側索硬化症（又名漸凍人症）/額顳葉型失智症（C9ALS/FTD）的RNA毒性。